Trovare una soluzione per le malattie rare.

Dr.ssa Francesca Pasinelli (Direttrice Generale Telethon)

Per definizione, una malattia rara è quella che colpisce al massimo una persona ogni 2 mila. E anche se queste patologie sono oltre 7 mila, resta il fatto che ognuna riguarda solo pochi malati (per un totale di circa 30 milioni in Europa): per l’industria farmaceutica fare costose ricerche per arrivare a produrre farmaci per questa domanda molto esigua non è mai stato conveniente. Ma qualcosa sta cambiando… il mercato, ormai saturo di farmaci destinati alle grandi e remunerative patologie, deve spostare la sua attenzione verso questo settore. Non solo, un ruolo sempre più cardinale viene oggi giocato dalle organizzazioni no profit. Valga per tutti l’esempio di Telethon, impegnata dal 1990 nella lotta alle malattie rare di origine genetica.  Nell’ambito delle malattie rare è cruciale unire le forze ed evitare di disperdere risorse!